TOKIO.- El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar ha aprobado preliminarmente la producción y venta de un nuevo medicamento llamado Tofersen, desarrollado por la farmacéutica estadounidense Biogen.
Este medicamento representa un avance significativo en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS, por sus siglas en inglés), una enfermedad neurodegenerativa rara y grave que afecta progresivamente la movilidad muscular.
Se espera que el medicamento sea aprobado formalmente en breve, marcando un hito como el primer tratamiento en Japón que aborda las causas fundamentales de esta enfermedad.
¿Qué es el ALS?
La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad progresiva en la que las neuronas motoras que controlan los músculos voluntarios se deterioran y mueren, lo que lleva a la parálisis y, en etapas avanzadas, a la incapacidad para respirar sin asistencia. En Japón, se estima que unas 10,000 personas padecen esta enfermedad.
¿Qué hace único al Tofersen?
El Tofersen está diseñado para un pequeño subgrupo de pacientes de ALS, aproximadamente el 2% del total, que tienen una mutación en el gen SOD1.
Esta mutación provoca la producción de una proteína anómala que daña las neuronas motoras.
El medicamento actúa inhibiendo la producción de esta proteína anormal, con el objetivo de ralentizar la progresión de la enfermedad.
Proceso de aprobación
1. Mayo de 2024: Biogen Japón presentó la solicitud para la aprobación del Tofersen.
2. 2 de diciembre de 2024: El comité de expertos del Ministerio de Salud dio luz verde preliminar a su producción y venta tras evaluar los datos clínicos proporcionados.
3. Próximos pasos: Se espera que el ministerio otorgue la aprobación oficial en las próximas semanas.
Importancia del medicamento
El Tofersen sería el primer tratamiento en Japón que no solo alivia los síntomas, sino que también aborda directamente la causa genética subyacente de esta forma específica de ALS.
Esto abre nuevas perspectivas para tratamientos dirigidos a variantes genéticas de enfermedades raras y plantea esperanzas para futuros avances en el manejo de ALS.
Impacto en los pacientes
Aunque solo una pequeña proporción de pacientes de ALS podrá beneficiarse de este medicamento, su desarrollo simboliza un avance importante en la medicina personalizada y genética.
Además, podría sentar las bases para el desarrollo de terapias dirigidas a otras formas de ALS y enfermedades neurodegenerativas.
EL DATO
La aprobación final de Tofersen podría ser un punto de inflexión en el tratamiento de enfermedades raras y complejas en Japón.
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